Derzeitige Studien zur primären Hyperoxalurie:
DCR-PHXC-104 – beendet
- Sponsor: Dicerna Pharmaceuticals Inc.
- Design: Phase I, doppelblind, randomisiert, placebo-kontrolliert
- Indikation: primäre Hyperoxalurie, Typ 3
- Therapie: Nedosiran (DCR-PHX)
DCR-PHXC-204 – aktiv
- Sponsor: Dicerna Pharmaceuticals Inc.
- Design: Phase II, offen
- Indikation: primäre Hyperoxalurie, Typ 1 mit schwerer Nierenfunktions-störung, mit oder ohne Dialyse
- Therapie: Nedosiran (DCR-PHX)
DCR-PHXC-301 – aktiv
- Sponsor: Dicerna Pharmaceuticals Inc.
- Design: Phase III, offen, Roll-over Langzeit-studie
- Indikation: primäre Hyperoxalurie
- Therapie: Nedosiran (DCR-PHX)
DCR-PHXC-502 – beendet
- Sponsor: Dicerna Pharmaceuticals Inc.
- Design: Longitudinal-studie
- Indikation: primäre Hyperoxalurie Typ 3
- Therapie: Nedosiran (DCR-PHX)
DCR-PHXC-203 – beendet
- Sponsor: Dicerna Pharmaceuticals Inc.
- Design: Phase II, offen
- Indikation: primäre Hyperoxalurie, Typ 1, Typ 2 und Typ 3, Alter von Geburt bis 11 Jahre
- Therapie: Nedosiran (DCR-PHX)
Postnatal Screening study – beendet
- Sponsor: Cystinosis Foundataion
- Design: Pilot study
- Indikation: PH Typ 1 und 3
- Therapie: n.a.
ABO-101-101 – in Vorbereitung
- Sponsor: Arbor Biotechnologies
- Design: Phase 1/2, Dose-escalating Study
- Indikation: Primäre Hyperoxalurie Typ 1
- Therapie: ABO-101
PH Register – aktiv und in Auswertung
- Sponsor: GHC
- Design: Retrospektiv
- Indikation: Multiple, z.B. Oxalate spikes, Langzeitverlauf
- Therapie: Standard
PH Register – aktiv und in Auswertung
- Sponsor: GHC, RWTH Aachen
- Design: Retrospektiv
- Indikation: Cardiac outcome
- Therapie: Standard
Labor – aktiv
- Sponsor: GHC
- Design: n.a.
- Indikation: Glyoxylat Analyse
- Therapie: Standard