Studien

Derzeitige Studien zur primären Hyperoxalurie:

DCR-PHXC-104 – beendet

  • Sponsor: Dicerna Pharmaceuticals   Inc.
  • Design: Phase I, doppelblind, randomisiert, placebo-kontrolliert
  • Indikation: primäre Hyperoxalurie, Typ 3
  • Therapie: Nedosiran (DCR-PHX)

DCR-PHXC-204 – aktiv

  • Sponsor: Dicerna Pharmaceuticals   Inc.
  • Design: Phase II, offen
  • Indikation: primäre Hyperoxalurie,  Typ 1  mit schwerer Nierenfunktions-störung, mit oder ohne Dialyse
  • Therapie: Nedosiran (DCR-PHX)

DCR-PHXC-301 – aktiv

  • Sponsor: Dicerna Pharmaceuticals   Inc.
  • Design: Phase III,  offen, Roll-over Langzeit-studie
  • Indikation: primäre Hyperoxalurie
  • Therapie: Nedosiran (DCR-PHX)

DCR-PHXC-502 – beendet

  • Sponsor: Dicerna Pharmaceuticals   Inc.
  • Design: Longitudinal-studie
  • Indikation: primäre Hyperoxalurie Typ 3 
  • Therapie: Nedosiran (DCR-PHX)

DCR-PHXC-203 – beendet

  • Sponsor: Dicerna Pharmaceuticals   Inc.
  • Design: Phase II, offen
  • Indikation: primäre Hyperoxalurie,  Typ 1, Typ 2 und Typ 3,   Alter von Geburt bis 11 Jahre
  • Therapie: Nedosiran (DCR-PHX)

Postnatal Screening study – beendet

  • Sponsor: Cystinosis Foundataion
  • Design: Pilot study
  • Indikation: PH Typ 1 und 3
  • Therapie: n.a.

ABO-101-101 – in Vorbereitung

  • Sponsor: Arbor Biotechnologies
  • Design: Phase 1/2, Dose-escalating Study
  • Indikation: Primäre Hyperoxalurie Typ 1
  • Therapie: ABO-101

PH Register – aktiv und in Auswertung

  • Sponsor: GHC
  • Design: Retrospektiv
  • Indikation: Multiple, z.B. Oxalate spikes, Langzeitverlauf
  • Therapie: Standard

PH Register – aktiv und in Auswertung

  • Sponsor: GHC, RWTH Aachen
  • Design: Retrospektiv
  • Indikation: Cardiac outcome
  • Therapie: Standard

Labor – aktiv

  • Sponsor: GHC
  • Design: n.a.
  • Indikation: Glyoxylat Analyse
  • Therapie: Standard