Offener Brief vom 30. Juli 2026 an Dr. med. Yuen Man, MBBS, Director of Global Medical Affairs, Rare Endocrine & Haemato-Renal Disorders, Novo Nordisk.
Kopie an: Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA)
Sehr geehrte Frau Dr. Man,
Novo Nordisk hat die Gemeinschaft der Ärztinnen und Ärzte, die an den zulassungsrelevanten Studien beteiligt waren, nun über die Einstellung des Nedosiran-Programms informiert. Für viele von uns kam diese Entscheidung überraschend; für einige hatte sie sich bereits abgezeichnet, nachdem über längere Zeit keinerlei nennenswerte Fortschritte erkennbar gewesen waren.
Wir, die Unterzeichnenden, und unsere Kolleginnen und Kollegen sind uns bewusst, dass wir auf unternehmerische Entscheidungen keinen Einfluss haben. Dennoch möchten wir mit Nachdruck unsere Unzufriedenheit sowohl über den Zeitpunkt dieser Mitteilung als auch über die Entscheidung selbst zum Ausdruck bringen.
Die Mehrheit der Patientinnen und Patienten in den zulassungsrelevanten Studien stammte aus Europa und nicht aus den USA. Dennoch wurde ein Zulassungsantrag ausschließlich bei der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde (FDA) eingereicht. Europäische Patientinnen und Patienten – ebenso wie Teilnehmende aus anderen Ländern – wurden somit für die Studien herangezogen, werden letztlich jedoch keinen Nutzen aus ihrer Teilnahme ziehen können. Hinzu kommt, dass ihnen die ursprünglich allen Studienteilnehmenden nach Studienende zugesagte Weiterbehandlung mit dem Medikament plötzlich wieder entzogen wurde.
Außerdem ist hervorzuheben, dass Nedosiran zweifellos eine wichtige Rolle in der Behandlung von Patientinnen und Patienten mit primärer Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) spielt. Die therapeutische Wirkung von Lumasiran ist nicht bei allen Betroffenen ausreichend; in der wissenschaftlichen Literatur sind sogar Fälle beschrieben, in denen überhaupt kein Ansprechen auf die Therapie beobachtet wurde. Ganz zu schweigen von Säuglingen mit infantiler Oxalose, bei denen eine duale RNAi-Therapie nachweislich einen dramatischen Behandlungserfolg erzielte und lediglich eine Nierentransplantation erforderlich machte.
Lumasiran wird zudem nicht in allen EU-Mitgliedstaaten vollständig erstattet. So ist das Medikament beispielsweise in Spanien weder für Patientinnen und Patienten mit einer eGFR unter 45 ml/min/1,73 m² noch für Transplantierte zugelassen. Die Einstellung der Entwicklung von Nedosiran würde daher zahlreiche Betroffene erheblich benachteiligen und dazu führen, dass viele von ihnen ohne adäquate Behandlungsmöglichkeit bleiben.
Das Hauptargument von Novo Nordisk scheint in erster Linie strategischer Natur zu sein. Die Entscheidung, das Nedosiran-Programm außerhalb der USA einzustellen, ist jedoch gegenüber den an einer äußerst schweren seltenen Erkrankung leidenden Patientinnen und Patienten – insbesondere gegenüber denjenigen, die an den zulassungsrelevanten Studien teilgenommen haben – weder fair noch ethisch vertretbar. In vielen Fällen wird sie zu einem Mangel an therapeutischen Alternativen führen.
Daher sehen wir uns gezwungen, unserem Unmut deutlich und unmissverständlich Ausdruck zu verleihen. Die Art und Weise, wie diese Situation gehandhabt wurde, hinterlässt einen äußerst negativen Eindruck. Ihr Unternehmen kann das verlorene Vertrauen nur zurückgewinnen, wenn Sie unverzüglich den Weg dafür ebnen, dass ein anderer Partner die Weiterentwicklung des Programms übernimmt. Dazu möchten wir Sie mit Nachdruck auffordern.
Mit freundlichen Grüßen
Prof. Dr. Bernd Hoppe – German Hyperoxaluria Center, Bonn, Deutschland
Prof. Dr. Gema Ariceta – Pädiatrische Nephrologie, Hospital Vall d’Hebron, Universitat Autònoma de Barcelona, Spanien
Irene Tavi – Vorsitzende, PH-Europe
Ana Prado – Präsidentin, APHES
Michaela Sandkaulen – Vorsitzende, PH-Selbsthilfe Deutschland